三名因有毒蛋白质积聚而导致心力衰竭的男子已经看到了他们的死亡ndition热点;在这起被称为“史无前例的案件”中,情况同时发生了逆转。
心脏淀粉样变是一种进行性疾病,迄今为止被认为是不可逆转的。
它是由心脏组织中被称为淀粉样蛋白的异常蛋白质的积聚引起的,并影响其功能。
伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院的科学家对这些年龄分别为68岁、76岁和82岁的男性进行了医学测试,此前有报道称他们的症状有所改善。
扫描显示,淀粉样蛋白沉积已经从他们的心脏中清除。
研究人员还发现了抗体的证据——免疫系统产生的保护性蛋白质——专门针对这些淀粉样蛋白。
他们说,在其他病情进展正常的患者身上没有发现这些抗体。
发表在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上的研究结果有望为这种疾病带来新的治疗方法。
我们第一次看到患有这种疾病的心脏可以好转
该研究的主要作者、伦敦大学学院医学部的玛丽安娜·丰塔纳教授说:“我们首次发现,患有这种疾病的心脏可以变得更好。”
“到目前为止,人们还不知道这一点,这提高了新疗法的可能性。”
在这项研究中,研究人员研究了一种特殊类型的心脏淀粉样变性,称为转甲状腺素ATTR淀粉样心肌病(ATTR- cm),由一种叫做转甲状腺素(TTR)的血液蛋白的淀粉样沉积引起。
由于潜在的诊断不足和报告不足,英国atr - cm的患病率目前尚不清楚。
这是一种慢性疾病,随着时间的推移会恶化,可能会致命。
研究人员查看了1663名患有这种疾病的患者的记录,其中一名68岁的男性报告说他的症状有所改善。
通过血液检查、扫描和医学成像技术发现并确认了另外两例病例。
研究小组在三名患者身上发现了抗体,这些抗体特异性地结合了小鼠和人体组织中的ATTR淀粉样蛋白沉积物。
研究人员表示,利用这些抗体可以帮助清除淀粉样蛋白,并有可能逆转这种情况。
由伦敦大学学院医学部朱利安·吉尔摩教授领导的科学家们正在研究一种基因编辑疗法,可以阻止心脏淀粉样变性的进展。
研究小组说,试验的早期结果表明,它可能会阻止疾病的发展。
吉尔莫教授同时也是位于皇家自由医院的伦敦大学学院淀粉样变中心的负责人,他说:“这些抗体是否导致了患者的康复还没有得到确凿的证明。
“然而,我们的数据表明,这种情况很有可能发生,而且这种抗体有可能在实验室中被重新制造出来,并用作一种治疗方法。
“我们目前正在进一步调查,尽管这项研究仍处于初步阶段。”
支持这项研究的皇家自由慈善机构的首席执行官Jon Spiers说:“这项工作不仅代表了我们对心脏淀粉样变性的理解的重大突破,而且至关重要的是为更有效的治疗选择开辟了新的可能性。”